Science期刊发布重磅调查：6岁女童死于基因编程实验

寂静回声

7月23日，国际顶级学术期刊《科学》（Science）联合学术监督网站“撤稿观察”（Retraction Watch）接连发布两篇重磅调查，揭开了一起中国6岁女童被隐瞒基因编辑治疗致死事件。
Exclusive: Death of girl in Chinese gene-editing trial was never made public
（独家调查：一名中国基因编辑临床试验女孩的死亡从未被公开）
根据 Science的调查，上海交通大学仇子龙（Zilong Qiu）教授团队开展的一项针对 Rett综合征（Rett Syndrome）的基因编辑临床试验中，一名接受治疗的女孩在治疗后死亡。然而，这一重大不良事件此前并未向公众公开披露，而整个事件长期游离于国际科研共同体的视野之外。
报道发布后，迅速震惊全球科研届。多位审查过此案的外国基因治疗专家和生物伦理学家质疑，中国医生是否在治疗前充分告知女童父母该疗法存在的风险。
2025年3月24日，在上海交通大学医学院附属新华医院，中国医生和科学家试图帮助一位因基因突变导致大脑发育异常的6岁女孩。他们将数万亿个病毒注入她的脑脊液中，这些病毒携带指令，组装一种“碱基编辑器”的定制基因修复系统，以修复她脑细胞中的缺陷基因。
联合调查称，化名“小美”的女孩是全球已知首个接受针对脑部基因编辑治疗的人，也是这项只有一个患者的临床试验的对象。
医院从女童家属处收取了86万美元（折合约582万元人民币），作为该疗法研发的部分资金。
报道说，“小美”最早的病情不太可能致命，但可能导致终身残疾和严重的健康问题。因此，她的父母求助于上海交通大学医学院松江研究院仇子龙团队。该团队向他们展示了研发的这种碱基编辑器在小鼠和猴子大脑中有效的证据。在医生告诉父母风险不大后，他们决定值得试一试。
在接受注射治疗后，小美随后出现发烧以及肾脏损伤的迹象。在接受治疗一周后，她不幸去世。
根据医院报告，死亡结论是，最可能的是患者对用于递送基因编辑载体的病毒产生了免疫反应。

在小美去世近一年后，研发她疗法的仇子龙团队于2026年2月在英国《自然》（Nature）期刊上发表了一篇论文，cience报道指出，在这项临床试验发生后，仇子龙团队随后于2026年2月在 Nature发表了一篇题为：
In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice的论文。这是一篇动物实验论文，研究对象为小鼠。论文作者包括仇子龙（Zilong Qiu）、杨侃（Kan Yang）、李维克（Wei-Ke Li）等多位研究人员。
提供了该疗法在小鼠和猴子身上有效的证据。尽管论文草稿中提到了小美的家族基因，并承认了小美的父母对研究的资助，但这些细节在最终发表的论文中都被删除了。
小美的父母在论文发表前就要求研究团队撤回论文，并在论文发表后致信《自然》杂志表达抗议，信中提及了他们对这项试验的经济支持以及女儿的去世。
该杂志回复称，这些伦理问题“超出了我们数据完整性的管辖范围”，此事应由从事该研究的中国大学处理。
《自然》杂志的一位编辑告诉《科学》调查人员，在论文审稿过程中，该杂志并不知晓小美的死讯或相关问题，例如医院因监管不力而受到的处罚。
现在，小美的父母现在希望追究当事人的责任。
“我们当时并没有意识到其中许多安排有多么不寻常和危险。”他们告诉《科学》期刊调查人员说。

七位详细看过此案的外国基因治疗专家和生物伦理学家集体质疑，小美的父母是否被充分告知了该疗法的风险，为何在成功概率极低的情况下继续推进这项试验。
美国德州大学西南医学中心病毒载体专家Steven Gray更是直言，这项人体试验“根本不应该进行”。
此外，专家们还质疑该疗法是否像其发表在《自然》杂志上的论文中所暗示的那样在动物身上有效，为何论文作者没有披露小美的死因以及这项引发安全担忧的灵长类动物研究，还有发表期刊是否有责任更新或撤回这篇论文。
小美的父母表示，他们希望保护其他基因治疗患者免受类似伤害。
在小美去世后，其中一位参与试验的中国科学家退还给了小美父母之前收取的超过10万美元的费用。
外界认为，这一事件暴露出的已经远远不是一个中国科研团队的问题，而是关于中国科研诚信、医学伦理以及患者权益的一次严峻拷问。

《科学》期刊的调查中还披露了一些令人震惊的内容。报道称，在整个治疗过程中，患儿家庭不仅承担了巨额费用，还曾多次就病毒制备、实验推进等事项与研究团队沟通。
报道还披露了一段录音内容。
其中，论文作者之一杨侃（Kan Yang）曾向患儿父亲解释：“如果没有后续的数据分析、猴子实验，这些病毒注射就毫无意义。”
与此同时，双方还围绕实验费用展开了长时间讨论。根据《科学》期刊的调查，患儿家属认为自己在整个过程中受到严重误导，并对费用安排、信息披露以及试验推进方式提出了强烈质疑。
外界认为，这起悲剧中，患者到底是接受治疗的人，还是科研项目中的“资源”？如果既让患者承担生命风险，又在最终的论文中被科研人员刻意隐去，那么医学的初心在哪里？
在6岁小美去世后，新华医院向当地卫生部门支付了一笔数额不大的罚款，但仇子龙并未受到公开处罚。
《科学》期刊调查报告说，这起令人不安的死亡事件标志着北京在努力与美国争夺生物技术强国地位的过程中迎来新的挫折。
Science的调查如果最终得到进一步证实，那么需要回答的问题，远不止几个。例如：
为什么重大临床不良事件没有及时公开？
临床试验的信息披露是否符合伦理规范？
患者及家属是否获得了充分、真实的知情同意？
Nature论文是否完整披露了与临床试验相关的重要背景？
医院伦理委员会是否进行了持续监督？
监管部门是否建立了足够透明的重大不良事件报告机制？
这些问题，都关系到未来每一位患者的生命安全。

针对此事，7月24日下午，《经济观察报》拨打了仇子龙的公开电话，未能接通。拨打了上海交通大学医学院附属新华医院公开电话，未获有效回复。而涉事的上海交通大学医学院宣传部门一名工作人员则回应称，目前还在调查中。
此事引发网友关注：
“出事后还投稿发文？家属资助？细思极恐啊！”
“毛骨悚然。关键这个邪恶的X医团队，杀死人跟无所谓一样，还把整个试验结果，当成功结果发到科学自然期刊。”
“太吓人了吧，草菅人命啊。”
“没有进行过一期试验直接二期了？伦理审核咋过的？”
“让我想起深圳入狱的那个基因婴儿事件。”
“一个礼拜眼睁睁看着自己的孩子逝去，天呐。”
“这起隐匿了一年之多的医疗事件，近日才被曝光，太可怕了。”
“实验合法么？基因编辑技术已经可以用作人体实验了？”
“是否属于严重违规？应当彻底调查！”